Un virus, modificado genéticamente para ser más infeccioso, ha conseguido liberar de la fibrosis quística a un grupo de células enfermas cultivadas en laboratorio. Los resultados del procedimiento, que se erige como una potencial terapia genética, se publican hoy en la revista "Proceedings of the National Academy of Sciences". La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las mucosas del cuerpo, en particular a los pulmones y al aparato digestivo, causando dificultades respiratorias y limitando la esperanza de vida de los enfermos a los 40 años. El principal problema de la enfermedad reside en una mutación del gen CFTR que hace que los canales iónicos cloruros de las células sean defectuosos. En los pulmones, esta situación origina una película densa y pegajosa de mucosidad que dificulta la respiración y facilita la aparición de infecciones respiratorias. El defecto del canal iónico también afecta a la digestión, lo que puede desencadenar deficiencias nutricionales.Ahora, un equipo de científicos de la Universidad de California (EEUU) ha probado con éxito una terapia genética con virus en un cultivo de células humanas de pulmón afectadas por la fibrosis quística. La terapia consiste en que el virus adeno-asociado infecta a las células de la persona enferma y deposita en ellas el gen sano que reemplazará a aquél mutado causante de la enfermedad.
Para ello, los investigadores tuvieron que salvar varios impedimentos. Para empezar, el virus adeno-asociado es relativamente benigno -tan sólo tiene efectos adversos en el 10 por ciento de las personas a las que infecta-, por lo que hubo que aumentar en varios cientos de veces, gracias a mutaciones genéticas, su capacidad para infectar al individuo. El equipo tuvo que provocar una mutación en la superficie del virus para conseguir que ésta se uniera más a los receptores de la membrana celular. Además, indujo otra mutación que potenció la capacidad vírica para traspasar la membrana celular y alcanzar el interior de la célula. Asimismo, el virus debía portar el gen sano para sustituir al mutado causante de la enfermedad.
El resultado es un virus varios cientos de veces más efectivo para entrar en las células pulmonares, que tiene la capacidad de evitar la acción del sistema inmunológico y que, por tanto, puede permanecer en el cuerpo humano el tiempo suficiente como para depositar los genes en el lugar deseado. Tras infectar a cultivos de células humanas de pulmón con fibrosis quística, esta cepa del virus fue capaz de restablecer las propiedades normales del canal iónico cloruro, ya que consiguió reemplazar el gen humano mutado por el sano.Después del éxito cosechado en el laboratorio, los investigadores ya preparan un ensayo con animales."Si somos capaces de demostrar que la transferencia del gen puede resultar en una terapia genética, si podemos curar la enfermedad pulmonar en cerdos que han sido diseñados genéticamente para padecer fibrosis quística, entonces tendríamos una oportunidad real de curar la enfermedad en los humanos", explicó el experto de la Universidad de Iowa (EEUU) Joseph Zabner.
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